来历:科技日报    记者 张梦然\n  据最新一期《天然·生物技能》宣布的一项研讨,在CRISPR基因修改体系的基础上,美国麻省理工学院研讨人员规划了一种新东

来历:科技日报    记者 张梦然\n  据最新一期《天然·生物技能》宣布的一项研讨,在CRISPR基因修改体系的基础上,美国麻省理工学院研讨人员规划了一种新东

来历:科技日报    记者 张梦然\n  据最新一期《天然·生物技能》宣布的一项研讨,在CRISPR基因修改体系的基础上,美国麻省理工学院研讨人员规划了一种新东西,可以更安全、更高效的方法剪除有缺点的基因并用新基因替换它们。\n  运用这个体系,研讨人员可将长达36000个DNA碱基对的基因传递给几种类型的人类细胞,以及小鼠的肝细胞。这种被称为PASTE(通过位点特异性靶向元素进行可编程增加)的新技能有望医治由具有很多骤变的缺点基因引起的疾病,例如囊性纤维化。\n  新东西结合了CRISPR-Cas9的准确定位,CRISPR-Cas9是一组开始源自细菌防护体系的分子,与整合酶结合在一起,病毒运用这种酶将自己的遗传物质刺进细菌基因组。这些整合酶来自细菌和感染它们的病毒之间的继续奋斗,它说明晰人们怎么可以不断从这些天然体系中找到很多有用新东西。\n  此次开发的新东西,可切除有缺点的基因并用新基因替换它,而不会引起任何双链DNA开裂。研讨人员专心于丝氨酸整合酶,它可刺进大块DNA,大至50000个碱基对。这些酶以称为附着位点的特定基因组序列为方针,这些序列起到“着陆点”的效果。当在宿主基因组中找到正确的着陆点时,它们就会与之结合。\n  研讨团队意识到,将这些酶与刺进正确着陆位点的CRISPR-Cas9体系相结合,可轻松地对强壮的刺进体系进行从头编程。一旦结合了着陆点,整合酶就会呈现并将其更长的DNA有效载荷刺进到该位点的基因组中。研讨人员表明,这朝着完成可编程刺进DNA愿望迈出了一大步。\n  研讨人员运用PASTE将基因刺进多种类型的人类细胞,包含肝细胞、T细胞和淋巴母细胞(未成熟的白细胞)。他们运用13种不同的有效载荷基因(包含一些或许具有医治效果的基因)测试了投递体系。\n  在这些细胞中,研讨人员可以以5%到60%的成功率刺进基因。研讨还证明,可将基因刺进小鼠的“人源化”肝脏中。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,PASTE成功地将新基因整合到大约2.5%的这些细胞中。\n  团队表明,该技能还可用于医治由缺点基因引起的血液疾病,例如血友病和亨廷顿氏病。\n\n\n\n\n\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n\t\t\t\n\n\t\t\t\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n\t\t\t\n\t\t\t\n海量资讯、精准解读,尽在新浪财经APP\n\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n责任修改:李桐